41-letni inženir mehanike David Neufeglise je bil še do nedavnega zdrav moški, mož in oče, potem pa je opazil nenavadne krče v roki. Po nekaj mesecih preiskav so ga januarja lansko leto zdravniki soočili z grozljivo diagnozo. Zbolel je za amiotrofično lateralno sklerozo ali krajše: ALS.
»Ko mi je zdravnik to povedal, mi je vzelo sapo,« je Neufeglise povedal CBS News. »Prešinila so me vsa moja upanja in sanje o prihodnosti, družini, karierei. O vsem. In vse je bilo v hipu postavljeno pod vprašaj.«
Življenje Davida, njegove žene in treh hčera se je čez noč povsem spremenilo.
- ALS, ki ji nekateri pravijo tudi Charcotova ali Lou Gehrigova bolezen, je bolezen zgornjega in spodnjega motoričnega nevrona, ki se kaže z atrofijo mišic in spastičnimi znaki, pogosto tudi z znaki odpovedi spodnjih možganskih živcev. Ko bolezen napreduje, ljudje postopoma izgubijo sposobnost govora, ne morejo več jesti, se gibati in nazadnje dihati. Ker ta hip zanjo še nimamo zdravila, oboleli za ALS običajno umrejo v roku od treh do petih let. V Sloveniji za ALS vsako leto zboli okoli 40 ljudi. Med njimi so pogosteje moški, povprečna starost ob začetku bolezni pa je približno 58 let.
Ker zdravila za ALS ni, je bil Neufeglise pripravljen poizkusiti karkoli. In ko mu je njegov zdravnik povedal za začetek kliničnega testiranja zdravljenja ALS s pomočjo nove tehnologije, ki kombinira zdravljenje z matičnimi celicami in gensko terapijo, v okviru ameriške bolnišnice Massachusetts General Hospital v Bostonu, se je takoj odločil, da je vredno poizkusiti.
Gre za povsem nov postopek zdravljenja izraelskih znanstvenikov iz podjetja Brainstorm Cell Therapeutics, v testiranja njihove terapije NurOwn, ki je oktobra lani prešla v tretjo fazo kliničnih raziskav, pa je ta hip vključenih več kot 200 oseb z ALS.
- Zdravljenje po metodi NurOwn se začne tako, da zdravnik pacientu z ALS najprej odvzame nekaj celic kostnega mozga, nato pa jih v laboratoriju namnožijo in pustijo zoreti. Ko je celična populacija pripravljena, jo z injekcijo ponovno vbrizgajo v pacienta. Tekom procesa zorenja modificirajo izvorne celice iz kostnega mozga tako, da se te pričnejo vesti kot možganske celice. Ko jih vbrizgajo nazaj v pacienta, se te zato po hrbtenjači vzpnejo proti možganom in pomagajo 'popraviti' od bolezni poškodovane dele možganov. Raziskovalci na podlagi izsledkov predhodnih manjših študij trdijo, da je s tem postopkom mogoče ne le upočasniti potek bolezni, temveč doseči tudi znatna izboljšanja stanja. Prav študija, v katero je vključen tudi David Neufeglise, pa bo njihove trditve bodisi potrdila ali ovrgla.
»Ker so izvorne celice odvzete neposredno od pacienta, delujejo protivnetno,« trdi dr. Merit Cudkowicz, specialist za ALS pri Massachusetts General Hospital.
Čeprav je bolezen že usodno vplivala na Neufeglisovo ravnotežje in gibljivost rok, pravi, da je nadvse hvaležen, da je lahko postal del te študije.
»Moje veliko upanje je, da bo ta študija obolelim z ALS končno ponudila močno orožje, s katerim se bodo lahko borili proti bolezni,« je povedal.
David Neufeglis, ki v okviru študije že prejema na vsakih osem tednov injekcijo modificiranih izvornih celic, še dodaja, da ga obeti zdravljenja - tako zanj kot za druge - nadvse opogumljajo.
David Neufeglise has been diagnosed with ALS, an extremely progressive and neurodegenerative disease that currently has no cure. Check out this article about his decision to undergo stem cell treatment! #stemcells #ALS https://t.co/4VliqifvjW
— Stemodontics (@stemodontics) April 10, 2018
Morda vas bo zanimalo tudi:
